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    Resultados del trasplante de progenitores hematopoyéticos en hemoglobinopatías: talasemia maior y enfermedad drepanocítica

    Anales de Pediatría 2013;79(2): 75-82

    medes_medicina en español

    HLADUN R, ELORZA I, OLIVÉ T, DAPENA JL, LLORT A, SANCHEZ DE TOLEDO J, DÍAZ DE HEREDIA C

    Anales de Pediatría 2013;79(2): 75-82

    Tipo artículo: Artículo

    Resumen del Autor: Introducción La prevalencia de las hemoglobinopatías en nuestro medio ha aumentado como consecuencia de los flujos migratorios. Introducción La talasemia maior cursa con anemia hemolítica crónica y necesidad de transfusiones regulares desde el año de vida. La enfermedad drepanocítica cursa con anemia, vasculopatía y daño orgánico progresivo. En ambas, la esperanza de vida está disminuida. El trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos es una opción de curación para estos pacientes. Pacientes Diecisiete pacientes recibieron un trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos: 14 afectados de talasemia maior y 3 de enfermedad drepanocítica. Resultados Los donantes fueron en los pacientes con talasemia maior 9 hermanos HLA-idénticos, 2 progenitores con una diferencia antigénica HLA y 3 donantes no emparentados, y en aquellos con enfermedad drepanocítica, 3 hermanos HLA-idénticos. La fuente fue la médula ósea en todos, excepto uno. Resultados La mediana de edad al trasplante de progenitores hematopoyéticos fue de 6 años (intervalo: 1-16) en los niños con talasemia maior y doce años (intervalo: 8-15) en los niños con enfermedad drepanocítica. Resultados Se confirmó injerto medular en todos los pacientes. Dos con talasemia maior presentaron fallo de injerto secundario, precisando nuevamente soporte transfusional. Trece pacientes presentaron quimerismo completo y 2 quimerismo mixto, todos con normalización de la cifra de hemoglobina y sin requerimiento de transfusiones. Los pacientes con enfermedad drepanocítica no presentaron más episodios vasooclusivos y la funciones pulmonar y cerebral en aquellos pacientes que presentaban afectación en el momento del trasplante se estabilizaron. Tres pacientes con talasemia maior desarrollaron enfermedad injerto contra huésped crónica y 5, hipogonadismo hipogonadotropo. Conclusiones Nuestra experiencia confirma que el trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos de hermano HLA idéntico es una buena opción en el tratamiento de la talasemia maior y la enfermedad drepanocítica. En el caso de la talasemia maior, el trasplante de donante no emparentado es una opción terapéutica en centros especializados, ya que, a pesar de los buenos resultados presentados, la morbimortalidad de este procedimiento puede ser elevada, frente a la alternativa de un tratamiento médico no curativo pero con expectativas de supervivencia prolongada. En el caso de la enfermedad drepanocítica, el trasplante de donante no emparentado todavía está en fases preliminares de investigación.

    Notas:

     

    Palabras clave: Anemia de células falciformes, Estudios descriptivos, Estudios observacionales, Estudios retrospectivos, Hemoglobinopatías, Pediatría, Talasemia, Trasplantes de células hematopoyéticas, Tratamiento

    ID MEDES: 82739 DOI: 10.1016/j.anpedi.2012.12.002 *



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