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Actualización en síndrome hemolítico urémico atípico: diagnóstico y tratamiento. Documento de consenso
Nefrología 2013;33(1): 27-45
CAMPISTOL JM, ARIAS M, ARICETA G, BLASCO M, ESPINOSA M, GRINYO JM, PRAGA M, TORRA R, VILALTA R, RODRÍGUEZ DE CÓRDOBA S
Nefrología 2013;33(1): 27-45
Resumen del Autor:
El síndrome hemolítico urémico (SHU) es una entidad clínica
definida por la tríada anemia hemolítica no inmune, trombocitopenia
e insuficiencia renal aguda, en la que las lesiones
subyacentes están mediadas por un proceso de microangiopatía
trombótica (MAT) sistémica. El SHU atípico (SHUa)
es un subtipo de SHU en el que los fenómenos de MAT son
consecuencia de la pérdida de regulación de la vía alternativa
del complemento sobre las superficies celulares de causa
genética. El SHUa es una enfermedad ultra-rara que, pese al
tratamiento estándar con terapia plasmática, frecuentemente
evoluciona a la insuficiencia renal crónica terminal, con
elevada mortalidad. En los últimos años, se ha establecido el
papel clave que desempeña el sistema del complemento en
la inducción de daño endotelial en los pacientes con SHUa,
mediante la caracterización de múltiples mutaciones y polimorfismos
en los genes que codifican determinados factores
del complemento. Eculizumab es un anticuerpo monoclonal
que inhibe la fracción terminal del complemento bloqueando
la formación del complejo de ataque de membrana. En
estudios prospectivos en pacientes con SHUa su administración
ha demostrado la interrupción rápida y sostenida del
proceso de MAT, con mejorías significativas de la función renal
a largo plazo y con una reducción importante de la necesidad
de diálisis o terapia plasmática. En el presente documento
se revisan y actualizan los diversos aspectos de interés
de esta enfermedad, con especial atención a cómo los recientes
avances diagnósticos y terapéuticos pueden modificar el
tratamiento de los pacientes con SHUa.
El síndrome hemolítico urémico (SHU) es una entidad clínica<BR>definida por la tríada anemia hemolítica no inmune, trombocitopenia<BR>e insuficiencia renal aguda, en la que las lesiones<BR>subyacentes están mediadas por un proceso de microangiopatía<BR>trombótica (MAT) sistémica. El SHU atípico (SHUa)<BR>es un subtipo de SHU en el que los fenómenos de MAT son<BR>consecuencia de la pérdida de regulación de la vía alternativa<BR>del complemento sobre las superficies celulares de causa<BR>genética. El SHUa es una enfermedad ultra-rara que, pese al<BR>tratamiento estándar con terapia plasmática, frecuentemente<BR>evoluciona a la insuficiencia renal crónica terminal, con<BR>elevada mortalidad. En los últimos años, se ha establecido el<BR>papel clave que desempeña el sistema del complemento en<BR>la inducción de daño endotelial en los pacientes con SHUa,<BR>mediante la caracterización de múltiples mutaciones y polimorfismos<BR>en los genes que codifican determinados factores<BR>del complemento. Eculizumab es un anticuerpo monoclonal<BR>que inhibe la fracción terminal del complemento bloqueando<BR>la formación del complejo de ataque de membrana. En<BR>estudios prospectivos en pacientes con SHUa su administración<BR>ha demostrado la interrupción rápida y sostenida del<BR>proceso de MAT, con mejorías significativas de la función renal<BR>a largo plazo y con una reducción importante de la necesidad<BR>de diálisis o terapia plasmática. En el presente documento<BR>se revisan y actualizan los diversos aspectos de interés<BR>de esta enfermedad, con especial atención a cómo los recientes<BR>avances diagnósticos y terapéuticos pueden modificar el<BR>tratamiento de los pacientes con SHUa.
Haemolytic uraemic syndrome (HUS) is a clinical entity<BR>defined as the triad of nonimmune haemolytic anaemia,<BR>thrombocytopenia, and acute renal failure, in which the<BR>underlying lesions are mediated by systemic thrombotic<BR>microangiopathy (TMA). Atypical HUS (aHUS) is a sub-type<BR>of HUS in which the TMA phenomena are the consequence<BR>of decreased regulation of the alternative complement<BR>pathway on cell surfaces due to a genetic cause. aHUS is an<BR>extremely rare disease that, despite the administration of<BR>standard treatment with plasma therapy, often progresses<BR>to terminal chronic renal failure with a high associated rate<BR>of mortality. In recent years, research has established the<BR>key role that the complement system plays in the induction<BR>of endothelial damage in patients with aHUS, through the<BR>characterisation of multiple mutations and polymorphisms<BR>in the genes that code for certain complement factors.<BR>Eculizumab is a monoclonal antibody that inhibits the<BR>terminal fraction of the complement protein, blocking the<BR>formation of a cell membrane attack complex. In<BR>prospective studies in patients with aHUS, administering<BR>eculizumab produces a rapid and sustained interruption in<BR>the TMA process, with significant improvements in longterm<BR>renal function and an important decrease in the need<BR>for dialysis or plasma therapy. In this document, we review<BR>and bring up to date the important aspects of this disease,<BR>with special emphasis on how recent advancements in<BR>diagnostic and therapeutic processes can modify the<BR>treatment of patients with aHUS.
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Notas:
Palabras clave:
Conferencias de consenso, Diagnóstico, Eculizumab, Epidemiología, Etiología, Fisiopatología, Microangiopatías trombóticas, Nefrología, Plasma sanguíneo, Pronóstico, Recurrencia, Revisión, Signos y síntomas clínicos, Síndrome hemolítico urémico, Tratamiento, Tratamiento farmacológico
ID MEDES:
80000
DOI: 10.3265/Nefrologia.pre2012.Nov.11781 *
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