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    Tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna con eculizumab: experiencia en España

    Medicina Clínica 2011;137(1): 8-13

    medes_medicina en español

    LÓPEZ RUBIO M, MORADO M, GAYA A, ALONSO ROSA D, OJEDA E, MUÑOZ JA, PÉREZ DE MENDIGUREN B, MONTEAGUDO MD, DURÁN JM, FISAC RM, MORENO D, VILLEGAS AM

    Medicina Clínica 2011;137(1): 8-13

    Tipo artículo: Artículo

    Resumen del Autor: Fundamento y objetivo La hemoglobinuria paroxística nocturna es una enfermedad clonal adquirida caracterizada por hemólisis mediada por complemento, insuficiencia medular y enfermedad tromboembólica. El eculizumab es un anticuerpo monoclonal dirigido contra la fracción C5 del complemento, que bloquea la formación del componente citolítico de este. Pacientes y método Se estudian 25 pacientes en tratamiento con eculizumab en España. El análisis estadístico se realiza con el software SPSS v15.0. Resultados Con una mediana de seguimiento de 14 meses (extremos 3-46), el eculizumab ha conseguido independencia transfusional en 58% de los pacientes y disminución del 60% de los requerimientos transfusionales en el resto de los pacientes, desaparición de la astenia en 96% de los casos y de los síntomas de distonía de músculo liso en la totalidad. Sólo un paciente ha presentado infección grave relacionada con el tratamiento. Conclusiones El tratamiento con eculizumab es eficaz en el control de la hemólisis, con gran mejoría clínica. El fármaco es seguro y bien tolerado, sin efectos secundarios significativos, salvo el riesgo de infección meningocócica. En pacientes con respuesta subóptima a eculizumab es preciso valorar el grado de insuficiencia medular y la posibilidad de hemólisis extravascular.

    Notas:

     

    Palabras clave: Eculizumab, Estudios descriptivos, Estudios multicéntricos, Estudios observacionales, Hemoglobinuria paroxística, Medicina interna, Tratamiento, Tratamiento farmacológico

    ID MEDES: 66878



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