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    Avances en el tratamiento de las enfermedades lisosomales en la infancia

    Revista de Neurología 2006;43(Supl 1): 137-144

    GUTIÉRREZ-SOLANA LG

    Revista de Neurología 2006;43(Supl 1): 137-144

    Tipo artículo: Artículo

    Resumen del Autor: Objetivo. El tratamiento de las enfermedades lisosomales ha experimentado cambios muy significativos en las últimas décadas. Se revisan las distintas vías de tratamiento: las ya consolidadas como el trasplante de precursores hematopoyéticos (TPH) y la terapia de reemplazamiento enzimático (TRE), las nuevas estrategias terapéuticas con pequeñas moléculas como la terapia de reducción de sustrato (TRS) o la terapia de "mejora" enzimática (TME) y las experimentales como la terapia génica. Desarrollo. Se revisa el estado de la TRE en general y en especial en la enfermedad de Gaucher, enfermedad de Fabry, mucopolisacaridosis tipo I, enfermedad de Pompe y los primeros pasos en el síndrome de Hunter y el síndrome de Maroteaux-Lamy y se evalúan sus resultados, indicaciones, seguridad y efectos adversos. Se examina el valor actual del TPH en estas enfermedades y más específicamente en el síndrome de Hurler, síndrome de Maroteaux-Lamy, leucodistrofia de células globoides, leucodistrofia metacromática y enfermedad de Gaucher. Se comunican los resultados iniciales obtenidos con TRS, TME y con terapia génica. Conclusiones. Se han producido grandes avances en el tratamiento de algunas enfermedades lisosomales en las últimas décadas gracias a un uso juicioso del TPH y la TRE y se abren nuevas perspectivas con la aplicación de novedosos instrumentos terapéuticos como la TRS y la TME.

    Notas:

     

    Palabras clave:

    ID MEDES: 35270



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