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    Consenso español para el diagnóstico y tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna

    Medicina Clínica 2016;146(6): 278-278

    medes_medicina en español

    VILLEGAS A, ARRIZABALAGA B, BONANAD S, COLADO E, GAYA A, GONZÁLEZ A, JARQUE I, NUÑEZ R, OJEDA E, ORFAO A, RIBERA J, VICENTE V, URBANO-ISPIZUA A

    Medicina Clínica 2016;146(6): 278-278

    Tipo artículo: Artículo

    Resumen del Autor: Resumen : La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad clonal de las células progenitoras hematopoyéticas originada por la mutación adquirida del gen fosfatidil-inositol-glicano del grupo A, situado en el brazo corto del cromosoma X. Se caracteriza por anemia hemolítica intravascular, tendencia a la trombosis y un componente variable de insuficiencia medular. Otras complicaciones derivadas de la hemólisis son disfagia, disfunción eréctil, dolores abdominales, astenia e insuficiencia renal crónica (un 65% de los pacientes). La enfermedad afecta por igual a ambos sexos y puede aparecer a cualquier edad, con una mayor incidencia en la tercera década de la vida. Actualmente, el diagnóstico se basa en la detección de poblaciones celulares con marcadores asociados al déficit de glucosil-fosfatidil-inositol mediante citometría de flujo. Durante años, el pilar terapéutico de la HPN hemolítica era el soporte transfusional. Un gran avance en el tratamiento ha sido la aprobación del anticuerpo monoclonal humanizado eculizumab, que bloquea la proteína C5 del complemento impidiendo su activación, y por tanto, la hemólisis. Diversos estudios han confirmado que el tratamiento con eculizumab evita o disminuye el requerimiento transfusional, reduce la probabilidad de trombosis, mejora la sintomatología asociada y la calidad de vida de los pacientes con HPN, mostrando un aumento de la supervivencia. Este rápido avance en el conocimiento de la enfermedad y su tratamiento hace necesario adaptar y homogeneizar las directrices de actuación clínica en el manejo de pacientes con HPN.

    Notas:

     

    Palabras clave: Células madre, Citometría de flujo, Conferencias de consenso, Diagnóstico, Eculizumab, Hemoglobinuria, Hemoglobinuria paroxística, Medicina interna, Mutación, Tratamiento, Tratamiento farmacológico

    ID MEDES: 108288 DOI: 10.1016/j.medcli.2015.12.012 *



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