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    Respuesta clinica al tratamiento prolongado con terapia de reemplazo enzimático en niños, adolescentes y adultos con Síndrome de Hunter

    Medicina Clínica 2015;145(9): 392-398

    medes_medicina en español

    DALMAU SERRA J, VITORIA MIÑANA I, CALDERÓN FERNÁNDEZ R, CORTELL AZNAR I

    Medicina Clínica 2015;145(9): 392-398

    Tipo artículo:

    Resumen del Autor: Introducción y objetivo Desde que la Terapia de reemplazo enzimático (TRE) con Idursulfasa está disponible para el Síndrome de Hunter (SH; mucopolisacaridosis tipo II) la progresión de la enfermedad puede limitarse y posiblemente reducir y prevenir el daño orgánico. Pacientes y métodos Describimos retrospectivamente la evolución de 8 pacientes con SH, tratados con TRE y revisados según práctica clínica habitual en el Hospital Infantil La Fe (Valencia, España). Resultados Estudiamos 3 niños, 3 adolescentes y 2 adultos El tiempo desde el diagnóstico hasta inicio de TRE fue de 0,2 a 13,7 añosy la duración de la TRE de 24 a 77,1 meses. Tras iniciar la TRE, el peso y la talla de los niños y adolescentes se incrementaron permaneciendo estable en los adultos. Los glucosaminoglicanos (GAG) disminuyeron en todos los pacientes; la mayor reducción (86%) se observó en un adulto que mejoró el túnel carpiano, disminuyó la esplenomegalia y la dependencia nocturna de oxígeno. Conclusión Nuestros resultados muestran que la TRE mejora la función respiratoria, las organomegalias y reducen los niveles e GAGs urinarios en todos los pacientes incluyendo niños, adolescentes y adultos. Las manifestaciones cardiacas y facials permanecieron estables. Los resultados en otros parámetros fueron heterogeneos.

    Notas:

     

    Palabras clave: Medicina interna

    ID MEDES: 104943 [En proceso] DOI: 10.1016/j.medcli.2015.06.015 *



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